Još donedavno nije mogla zamisliti dan bez bolnice. Transfuzije su joj bile svakodnevica, a život se svodio na čekanje nalaza i novih terapija koje, iznova i iznova, nisu donosile pomak.
Danas, više od godinu dana kasnije, živi bez lijekova i bez simptoma. Krvna slika joj je stabilna, a ono što je do jučer izgledalo kao borba bez izlaza sada liječnici opisuju jednom riječju – preokret.
Njezin slučaj posljednjih dana izaziva veliku pozornost u medicinskim krugovima, jer iza oporavka stoji metoda koja bi mogla promijeniti način na koji se liječe autoimune bolesti. Iza svega stoji tim koji vodi dr. Fabian Müller, a riječ je o pristupu koji ide korak dalje od svega što se dosad koristilo.
Priča koja je odjeknula diljem svijeta dolazi iz Njemačke, a riječ je o 47-godišnjoj pacijentici, čiji su slučaj u javnost iznijeli liječnici, a prenio ga je The Guardian.
Godine bolesti i borba bez izlaza
Pacijentica je bolovala od nekoliko rijetkih i ozbiljnih poremećaja, među kojima je i autoimuna hemolitička anemija (AIHA), stanje u kojem imunološki sustav napada i uništava vlastite crvene krvne stanice. U slučaju pogoršanja bolesti, pacijentima su potrebni imunosupresivni lijekovi i redovite transfuzije krvi. Unatoč brojnim terapijama – njih čak devet – bolest je napredovala. U najtežoj fazi bila je potpuno ovisna o svakodnevnim transfuzijama krvi, a liječnici su ostali bez standardnih opcija liječenja, piše Jutarnji.
– Pacijentica nije imala više mogućnosti liječenja i ne bi napustila odjel jer su joj bile potrebne svakodnevne transfuzije, rekao je Müller.
Uz to, razvila je i druge poremećaje povezane s imunološkim sustavom, što je dodatno pogoršavalo njezino stanje. Jedna, imunološka trombocitopenija (ITP), uzrokovana je uništavanjem trombocita od strane imunoloških stanica, što povećava rizik od krvarenja. Druga, poznata kao antifosfolipidni sindrom (APS), ima suprotan učinak i povećava rizik od štetnih krvnih ugrušaka. Sve tri bolesti uzrokovane su nefunkcionalnim B-stanicama koje proizvode antitijela koja se bore protiv infekcija.
Terapija iz onkologije koja je promijenila sve
U trenutku kada se činilo da više nema izlaza, liječnici su se odlučili na terapiju koja se primarno koristi u liječenju određenih vrsta raka – CAR (kimerni antigenski receptor) T-staničnu terapiju. Riječ je o složenom, ali izuzetno preciznom postupku: tim je izvadio ženine bijele krvne stanice i izolirao njezine T-stanice, koje patroliraju tijelom i ubijaju zaražene ili abnormalne stanice. Liječnici su u laboratoriju genetski modificirali T-stanice, programirali ih da ciljano prepoznaju i unište štetne stanice i ponovno su ih ubrizgali u pacijenticu.
U ovom slučaju, modificirane stanice bile su usmjerene na protein CD19, koji se nalazi na površini B-stanica, ključnih pokretača autoimunih reakcija. Cilj terapije bio je potpuno ukloniti “pogrešno programirane” B-stanice koje napadaju tijelo.
Brzina oporavka iznenadila i liječnike
Rezultati su bili dramatični. Već unutar tjedan dana pacijentici više nisu bile potrebne transfuzije krvi. U roku od dva tjedna njezino se stanje stabiliziralo do te mjere da se mogla vratiti svakodnevnim aktivnostima. Krvna slika postupno se normalizirala, a znakovi bolesti počeli su nestajati.
Danas, više od godinu dana nakon terapije, pacijentica nema simptome bolesti, ne prima nikakvu terapiju, ima funkcionalan imunološki sustav. Liječnici ovaj učinak opisuju kao svojevrsni “reset” imuniteta – organizam je, nakon uklanjanja štetnih stanica, počeo stvarati nove, zdrave B-stanice koje više ne napadaju vlastito tijelo.
Nova paradigma u liječenju autoimunih bolesti
Autoimune bolesti danas se uglavnom drže pod kontrolom lijekovima koji potiskuju imunološki sustav, često uz značajne nuspojave i bez trajnog rješenja. Ovaj pristup ide korak dalje – ne pokušava ublažiti simptome, nego ukloniti uzrok bolesti.
Ako se rezultati potvrde na većem broju pacijenata, to bi moglo značiti potpuno novi smjer u medicini: terapije koje ne zahtijevaju doživotno liječenje, nego ciljaju trajno izlječenje.
Oprez unatoč velikim očekivanjima
Unatoč iznimnim rezultatima, stručnjaci upozoravaju da je riječ o pojedinačnom slučaju te da su potrebna dodatna klinička istraživanja. Pacijentica i dalje ima blaga laboratorijska odstupanja, poput nižeg broja bijelih krvnih stanica i povišenih jetrenih enzima, no liječnici smatraju da su ona posljedica ranijih terapija, a ne same CAR-T metode.
Iskorak koji bi mogao promijeniti medicinu
Iako je riječ tek o jednom slučaju, njegov značaj već sada nadilazi pojedinačnu priču. Po prvi put postoji konkretan dokaz da bi se imunološki sustav mogao “resetirati” na način koji trajno uklanja autoimunu bolest. Za milijune oboljelih diljem svijeta to otvara mogućnost o kojoj se donedavno moglo samo nagađati – da bolest više ne mora biti doživotna, piše Jutarnji.