Područje genske terapije često izaziva javnu raspravu o visokim cijenama lijekova. Farmaceutima se to čini opravdanim, ali siromašnima je teško pratiti cijene.

Nova genska terapija za iznimno rijetku bolest imat će veleprodajnu cijenu od 4,25 milijuna dolara (3,9 milijuna eura). To znači da će to biti najskuplji lijek na svijetu, piše Bloomberg.

Lijek za jednokratnu upotrebu Lenmeldy dobio je regulatorno odobrenje u SAD-u u ponedjeljak. Koristi se za liječenje temeljnog uzroka nasljednog stanja koje se naziva metakromatska leukodistrofija s ranim početkom ili MLD.

MLD je smrtonosna bolest u kojoj bebe ponekad počnu gubiti sposobnost hodanja i govora. Pogađa otprilike jedno od 100 000 živorođene djece. Londonski farmaceut Orchard Therapeutics, koji je razvio lijek, rekao je u srijedu da cijena lijeka “odražava njegovu kliničku, ekonomsku i društvenu vrijednost”.

Cijena lijeka premašila je cijenu Hemgenixa, proizvođača CSL Behring. Riječ je o jednokratnoj infuziji za hemofiliju koja košta 3,5 milijuna dolara.

Visoki troškovi liječenja

Orchard Therapeutics fokusiran je na razvoj genskih terapija usmjerenih na ispravljanje temeljnih genetskih defekata koji uzrokuju nasljedne bolesti. Nedavno ih je kupio japanski proizvođač lijekova Kyowa Kirin Co.

Područje genske terapije potaknulo je raspravu o visokim cijenama ovih tretmana. Proizvođači lijekova kažu da su cijene opravdane jer terapija potencijalno može izliječiti pacijente. To stvara uštede za zdravstveni sustav  tijekom vremena i donosi druge društvene koristi.

Proizvođači lijekova također žele nadoknaditi troškove razvoja. Ti lijekovi su često usmjereni na male populacije, što ograničava njihov potencijal prihoda. No postoji zabrinutost da bi visoke cijene previše opteretile osiguravatelje, posebno američki Medicaid, program zdravstvenog osiguranja za siromašne, piše Bloomberg.

Više od pola zaposlenika u ovoj industriji namjerava napustiti radno mjesto u sljedećoj godini